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Eine seltene Krankheit ist eine Krankheit, die nur einen sehr kleinen Prozentsatz der Bev lkerung betrifft. Eine seltene Krankheit ist eine Krankheit, die nur einen kleinen Prozentsatz der Bev lkerung betrifft und daher einen so kleinen Markt hat, dass die Suche nach einem Heilmittel f r diese Krankheit ohne staatliche Intervention nicht machbar w re. Medikamente f r seltene Krankheiten sind solche, die speziell f r die Behandlung seltener Krankheiten entwickelt werden. Viele seltene Krankheiten treten in der Kindheit auf, und ber 30 % der Kinder mit seltenen Krankheiten erleben nicht einmal ihren f nften Geburtstag. Seltene Kinderkrankheiten sind in erster Linie erblich bedingt. Bei Kindern kann der ideale Zeitpunkt f r eine Behandlung verpasst werden, wenn die Diagnose verz gert oder missverstanden wird. Pathogenese, Diagnose und Behandlung seltener Krankheiten sind nur unzureichend bekannt, und es kann eine Herausforderung sein, Kinder, die von diesen Krankheiten betroffen sind, zu behandeln und Medikamente zu bekommen. Siebzig Prozent der seltenen Erkrankungen werden weitgehend oder ausschlie lich vererbt und treten nur bei Kindern auf.

Une maladie rare est une maladie qui n'affecte qu'un tr s faible pourcentage d'individus. Une maladie orpheline est une maladie qui n'affecte qu'un faible pourcentage de la population et dont le march est donc suffisamment restreint pour qu'il soit impossible de trouver un rem de sans l'intervention des pouvoirs publics. Les m dicaments orphelins sont ceux qui sont d velopp s sp cifiquement pour tre utilis s contre les maladies rares. De nombreuses maladies rares se d veloppent pendant l'enfance, et plus de 30 % des enfants atteints de maladies rares ne vivent m me pas jusqu' leur cinqui me anniversaire. Les maladies infantiles rares sont principalement des maladies h r ditaires. Pour les jeunes, la fen tre id ale pour le traitement peut tre manqu e si le diagnostic est retard ou mal compris. La pathogen se, le diagnostic et le traitement des maladies rares sont mal connus, et il peut tre difficile de g rer et d'obtenir des m dicaments pour les enfants qui en sont atteints. Soixante-dix pour cent des maladies rares sont largement ou uniquement h r ditaires et ne se manifestent que chez les enfants.

Una malattia rara una malattia che colpisce solo una percentuale molto piccola di individui. Una malattia orfana una malattia che colpisce una piccola percentuale della popolazione e quindi ha un mercato sufficientemente piccolo da rendere impraticabile la ricerca di una cura senza l'intervento del governo. I farmaci orfani sono quelli sviluppati appositamente per essere utilizzati contro le malattie rare. Molte malattie rare si sviluppano nell'infanzia e oltre il 30% dei bambini affetti da malattie non comuni non arriva al quinto anno di vita. Le malattie rare dell'infanzia sono principalmente condizioni ereditarie. Per i bambini pi piccoli, la finestra ideale per il trattamento pu essere persa se la diagnosi viene ritardata o fraintesa. La patogenesi, la diagnosi e il trattamento delle malattie rare sono poco conosciuti e pu essere difficile gestire e ottenere farmaci per i bambini affetti da queste condizioni. Il 70% dei disturbi non comuni sono in gran parte o esclusivamente ereditari e si manifestano solo nei bambini.

Uma doen a rara aquela que afecta apenas uma percentagem muito pequena de indiv duos. Uma doen a rf aquela que afecta uma pequena percentagem da popula o e, por conseguinte, tem um mercado suficientemente pequeno para que n o seja poss vel encontrar uma cura para ela sem a interven o do governo. Os medicamentos rf os s o aqueles que s o desenvolvidos especificamente para uso contra doen as raras. Muitas doen as raras desenvolvem-se na inf ncia, e mais de 30% das crian as com doen as invulgares nem sequer vivem para verem o seu quinto anivers rio. As doen as infantis raras s o principalmente condi es heredit rias. Para os jovens, a janela ideal para o tratamento pode falhar se um diagn stico for atrasado ou mal compreendido. A patog nese, diagn stico e tratamento de doen as raras s o pouco conhecidos, e pode ser um desafio gerir e obter medicamentos para crian as que s o afectadas por estas condi es. Setenta por cento das doen as pouco comuns s o em grande parte ou apenas herdadas e manifestam-se apenas em crian as.

A rare disease is one that only affects a very small percentage of individuals. An orphan disease is one that affects a small percentage of the population and hence has a small enough market that finding a cure for it would be unfeasible without government intervention. Orphan medications are those that are developed specifically for use against rare diseases. Many rare diseases develop in childhood, and over 30% of children with uncommon diseases do not even live to see their fifth birthday. Rare childhood diseases are primarily hereditary conditions. For youngsters, the ideal window for treatment may be missed if a diagnosis is delayed or misunderstood. The pathogenesis, diagnosis, and treatment of rare diseases are poorly known, and it can be challenging to manage and get drugs for children who are afflicted with these conditions. Seventy percent of uncommon disorders are largely or solely inherited and manifest themselves only in children.